ARO-MAPT, 뇌 속 tau 낮추는 데 성공
15일 전
Arrowhead Pharmaceuticals, 알츠하이머병·tauopathy 치료제 후보 ARO-MAPT의 Phase 1/2a 임상 중간 결과 공개함
건강한 지원자 대상 시험에서 tau가 깊고 지속적으로 감소한 것으로 확인됨. ARO-MAPT는 tau 단백질을 만드는 MAPT mRNA를 siRNA로 분해해 tau 발현을 낮추는 방식의 후보물질임.
이번 결과는 혈액뇌장벽을 넘어 siRNA를 뇌에 전달하고, 표적 유전자를 임상적으로 억제했다는 점에서 의미 있음. 회사는 자사 전달 플랫폼의 첫 임상적 검증이라고 설명함.
다만 현재 결과는 건강한 지원자 대상의 중간 데이터인 만큼, 실제 환자에서 tau 감소가 증상 개선이나 질병 진행 지연으로 이어지는지는 추가 임상에서 확인 필요함.
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