이벤트별 프리뷰입니다.

CAPR은 일정이 가까운 바이너리 중 실패확률과 상승 여력을 함께 봤을 때 가장 해볼 만한 종목으로 보고 있습니다. 7월 29일 AdCom 긍정 가능성은 50%, 8월 22일 최종 승인 가능성은 45% 정도로 추정합니다. 긍정적으로 보는 근거는 HOPE-3가 106명 규모의 무작위·이중맹검·위약대조 3상이라는 점입니다. PUL 2.0과 LVEF 모두 통계적으로 유의한 결과를 보였고, 회사에 따르면 Type-I error가 통제된 이차지표도 성공했습니다. 800회 이상 주입 경험에서 새로운 중대한 안전성 신호가 없었다는 점과, 첫 CRL에서 요구한 추가 임상자료를 HOPE-3로 제출했다는 점도 긍정적입니다. 다만 통계적 여유가 넓지는 않습니다. 핵심 p값이 0.03과 0.04에 그쳐 FDA가 결측치, 분석집단, endpoint 판정 또는 내부 adjudication을 다르게 계산하면 유의성이 흔들릴 수 있습니다. 동종 세포치료제인 만큼 제조 lot별 potency, 세포 생존율, 제품 일관성도 중요한 변수입니다. 아직 FDA 브리핑이 없다는 점 역시 불확실성을 키우고 있습니다. HOPE-3 결과가 재현되고 CMC 이슈까지 깨끗하다면 최종 승인 가능성은 60~70%까지 올라갈 수 있습니다. 반대로 endpoint 판정이나 결측치가 쟁점이 되면 25~40% 수준으로 낮아질 수 있고, 제조 potency나 시설 문제가 발견되면 임상 결과와 무관하게 20~35%까지 하락할 수 있습니다. SRPT의 AAV 유전자치료 부작용이 CAPR에 그대로 적용되는 것은 아닙니다. 다만 최근 CBER가 DMD와 첨단치료제에 엄격한 태도를 보이고 있다는 점은 간접적인 규제 부담으로 볼 수 있습니다. VTRS는 승인확률은 높아 보이지만 주가 측면의 바이너리 강도는 상대적으로 약한 이벤트로 보고 있습니다.