SK팜테코, 젬마와 SMA 치료제 협력 확대
1개월 전
SK팜테코가 미국 유전자치료제 기업 젬마와 희귀질환 제조 협력을 확대한다.
젬마는 척수성 근위축증 1형(SMA1) 치료제 후보물질 ‘GB221’의 임상1·2상(CHARISMA)에서 첫 환자 투약을 시작했다. SK팜테코는 이번 임상에 필요한 임상시험용 원료를 공급해왔다.
CHARISMA는 뇌척수액에 직접 약물을 주입하는 대수조내(ICM) 주사 방식을 적용한 차세대 SMA1 유전자치료제 임상으로, 해당 방식으로는 세계 최초 사례다. 젬마는 중추신경계 플랫폼 기술을 기반으로 전신 노출에 따른 독성은 줄이고 운동신경세포에 대한 형질도입 효율은 높이는 것을 목표로 한다.
이번 협력은 SK팜테코의 ‘희귀질환 발전 이니셔티브’의 일환이다. 초희귀·중증 희귀질환 치료제 개발을 앞당기고, 유망한 유전학적 성과를 임상 등급 제품 생산으로 연결한다는 점에서 의미가 있다.
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