현재 구조를 보면 임상 단계 프로그램 4개는 DUX4, DMPK, MMP7, ATXN2이고, 전임상 단계 프로그램 3개는 HTT, ATXN1, ATXN3이에요.
3개월 전
여기에 추가 공동 발굴 타깃 6개까지 더하면 최대 13개 프로그램으로 확장될 수 있어요.
사업 구조는 ARWR과 SRPT 간 라이선스 협력 형태이고, 현재 적응증에 진입하고 있는 분야는 FSHD1, DM1, IPF, HD로 정리돼요. 결국 핵심은 임상 4개와 전임상·공동 발굴 프로그램을 합친 파이프라인 확장성에 있어요.
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